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Gentherapie gegen Immundefekt

Ein Durchbruch im Kampf gegen den Immundefekt SCID der Form X1 (severe combined immunodeficiency x1) gelang französischen Wissenschaftern: Erstmals konnten zwei Kleinkinder durch Gentherapie in ein normales Leben geführt werden.

Bislang wurde versucht, den Immundefekt, dessen erbliche Übertragung mit dem x-chromosom assoziiert ist, mittels einer Knochenmarktransplantation zu heilen. Bis zum Erfolg der Transplantation mussten die Kinder, deren Immunsystem praktisch nicht existiert, in hermetisch geschlossenen Sterilzelten leben, um jegliche Gefahr durch pathogene Einflüsse auszuschalten.

Französische Wissenschafter konnten nun per "Gentaxi" (in diesem Fall ein Virus) ein gesundes anstelle des mutierten Gens in blutbildende Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten einbringen. Co-Autor der Studie Alain Fischer vom Necker Hospital in Paris ist überzeugt von der neuen Therapie:

"Die Bedeutung der Therapie liegt nicht in ihrer Technik sondern in der eigentlichen Natur der Erkrankung. Wie wir aus einer Fallstudie wissen, in der ein einziges Gen selbsttätig remutierte und damit eine gesunde Funktion des Immunsystemes auslöste, können selbst geringe gentherapuetische Einbringungen eine effiziente Hilfe darstellen".

Wichtig sei auch, unterstreicht Fischer, "daß jegliche Erfolge vollkommen ohne Chemotherapie erzielt werden konnten". Die Kinder müssten zwar ihr Leben lang medizinisch beobachtet werden, dennoch glaubt Fischer an den dauerhaften Erfolg der Therapie. "Die ersten beiden Patienten, 8 und 11 Monate alt, leben nun seit 11 Monaten ein vollkommen normales Leben - ohne jede medizinische Behandlung - und ein weiteres Kind zeigt 4 Monate nach der Gentherapie beste Voraussetzungen dafür", freut sich Fischer.

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